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Zielsetzung Das zentrale Ziel der Studie ist die Analyse möglicher Veränderungen bei der Zusatznutzenbewertung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) in Folge des GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes (GKV-FinStG). Die Untersuchung prüft, ob die Verschärfung der AMNOG-Leitplanken zu einer restriktiveren Bewertungspraxis geführt hat. Operationalisiert wird dies durch eine vergleichende Analyse deutscher und französischer Nutzenbewertungen vor und nach dem GKV-FinStG. Die Studie verfolgt zwei zentrale Forschungsfragen: (1) Lassen sich statistisch signifikante Veränderungen in den Zusatznutzenbewertungen des G-BA nachweisen? (2) Können beobachtete Veränderungen kausal auf die Verschärfung der AMNOG-Leitplanken zurückgeführt werden? Methodik Die Untersuchung verwendet ein quasi-experimentelles Difference-in-Difference (DiD) Design zur Analyse von Veränderungen der Zusatznutzenbewertung. Deutschland fungiert als Interventionsgruppe, Frankreich als Kontrollgruppe. Die Erfassung der deutschen Nutzenbewertungen erfolgte über den AMNOG-Monitor für den Zeitraum 2020–2024, französische Bewertungen über die Haute Autorité de Santé (HAS). Separate Analysen wurden nach Patentschutzstatus der zweckmäßigen Vergleichstherapie (zVT) durchgeführt. Ergebnisse Die Studie liefert erstmals empirische Evidenz für einen möglichen Einfluss der verschärften AMNOG-Leitplanken auf das Bewertungsverhalten des G-BA. Der statistisch signifikante Difference-in-Difference-Effekt von −9,74% (p=0,028) zeigt, dass der Anteil mindestens beträchtlicher Zusatznutzenbewertungen in Deutschland nach der Reform um nahezu 10 Prozentpunkte stärker zurückging als in Frankreich. Bei Verfahren mit patentgeschützter zVT zeigt sich mit −14,56% der stärkste Effekt, während bei generischer zVT erwartungskonform kein relevanter Effekt (0,88%) auftritt. Schlussfolgerungen Die Verschärfung der AMNOG-Leitplanken hat zu einer systematischen Reduktion des Anteils mindestens beträchtlicher Zusatznutzenbewertungen geführt. Die beobachtete Veränderung könnte auf unbewusste kognitive Anpassungen oder bewusste strategische Überlegungen zur Begrenzung der GKV-Ausgaben zurückzuführen sein. Die Befunde legen nahe, dass Einsparungen nicht nur durch direkte Preiseffekte, sondern auch durch restriktivere Bewertungspraxis entstehen.

Die Entwicklung der Arzneimittelausgaben in der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) ist dauerhaft ein gesundheitspolitisches Streitthema. Dabei stehen vor allem die Arzneimittelpreise neuer, patentgeschützter Medikamente im Fokus der gesundheitspolitischen Diskussion. In diesen Diskussionen wird häufig von „Mondpreisen“ gesprochen, die in keiner Relation zum Nutzen der neuen Arzneimittel stünden. Die Diskussion zwischen „Mondpreisen“ und der seitens der Arzneimittelhersteller notwendigen Preisen zur Amortisierung von Forschungs- und Entwicklungskosten greift zu kurz. Die vorliegende Analyse leistet einen Beitrag dazu, die Faktoren detaillierter zu beleuchten, die bei der Preisfindung forschender pharmazeutischer Unternehmen für neue Arzneimittel eine Rolle spielen. Die Analyse folgt dabei der Perspektive des Arzneimittelherstellers. Zum einen muss das Unternehmen die betriebswirtschaftlichen Rahmenbedingungen berücksichtigen, die eine Untergrenze für den erforderlichen Preis determinieren. Zum anderen bestimmt der Wert des Medikamentes in seinem Wettbewerbsumfeld eine Obergrenze für den Preis. Aus betriebswirtschaftlicher Perspektive lässt sich festhalten, dass die umsatzstärksten Pharmaunternehmen einen hohen Reingewinn erzielen, die Dividendenrendite von 3% eine im Gesundheitssektor hohe Profitabilität aus Sicht der Kapitalgeber ausweist. Die Pharmabranche erzielt im Vergleich zu anderen Sektoren wie der Technologiebranche oder dem Rohstoffsektor jedoch keine Überrenditen. Unternehmensseitig stellen die Marketing-, Vertriebs- und Verwaltungs- (29%), die Herstellungs- (29%) und Forschungs- und Entwicklungs- (F&E) (17%) sowie die Kapitalkosten (14%) die wesentlichen Kostenblöcke dar. Die Produktionskosten spielen in der Diskussion um Arzneimittelpreise eine untergeordnete Rolle, was bei der Größe dieses Kostenblocks erstaunt. Die vorliegende Studie ergänzt die bisherigen, häufig kritisierten Schätzungen von F&E-Kosten um einen neuen Ansatz auf Basis der in Geschäftsberichten ausgewiesenen F&E-Kosten. F&E ist geprägt durch steigende Ausgaben, lange Kapitalbindung und eine Vielzahl nicht erfolgreicher Entwicklungsprogramme – nur eines von acht klinischen Entwicklungsprogrammen führt zu einer erfolgreichen Zulassung. Die F&E-Kosten eines Arzneimittels inklusive der Weiterentwicklungen in andere Indikationsgebiete oder anderer Darreichungsformen liegen zwischen 2,2 und 3,1 Mrd. $ mit einem Mittelwert von 2,6 Mrd. $. Nur ca. 60% der Arzneimittel erwirtschaften die F&E-Kosten im Verlaufe des Produktlebenszyklus. Berücksichtigt man alle Kosten, so müsste ein Arzneimittel durchschnittlich ca. 15 Mrd. $ Umsatz über den gesamten Produktlebenszyklus erreichen, was nur von jedem vierten bis siebten Medikament erreicht wird. Die Preissetzung für neue Arzneimittel erfolgt derart, dass eine notwendige Querfinanzierung von nicht erfolgreichen Arzneimittelentwicklungen und Medikamenten mit zu niedrigem Umsatz ermöglicht wird. Neben den betriebswirtschaftlichen Rahmenbedingungen spielt letztlich für die Preisfindung der Wert des Arzneimittels im Vergleich zu relevanten Wettbewerbsprodukten die entscheidende Rolle. In der Regel ist das Wettbewerbsumfeld durch einen monopolistischen Wettbewerb geprägt. Arzneimittelhersteller berücksichtigen in rationaler Weise Produkteigenschaften, die über den patientenrelevanten Nutzen im AMNOG hinausgehen zur Preisdifferenzierung im wettbewerblichen Umfeld. Zu derartigen Produkteigenschaften zählen Verbesserung von sogenannten Surrogatendpunkten, aber auch kürzere Behandlungsdauern, weniger invasive Darreichungsformen und länger getaktete, weniger häufige Arzneimitteleinnahme, welche einen Wert des Arzneimittels aus Sicht des Patienten widerspiegeln.

Seit 2011 müssen Hersteller neuer Medikamente infolge des AMNOG deren Zusatznutzen gegenüber einer sogenannten "zweckmäßigen Vergleichstherapie" nachweisen. Mit derzeit 17 Nutzenbewertungen ist der Diabetes mellitus die Indikation, in der bislang die meisten Medikamente beurteilt wurden. Allerdings fallen die Nutzenbewertungen für Antidiabetika wesentlich schlechter aus als in anderen Indikationen. Meist erhalten sie entweder keinen Zusatznutzen oder nur einen geringen Zusatznutzen in einer Teilpopulation. Wegen dieser schlechten Bewertungen und der geringpreisigen generischen zweckmäßigen Vergleichstherapie nehmen Hersteller seit der Einführung des AMNOG Antidiabetika häufiger vom Markt als Medikamente in anderen Indikationen. Die Auswahl an Antidiabetika ist demzufolge in Deutschland deutlich eingeschränkt, und pharmazeutische Unternehmen erwarten in Zukunft eine verspätete Markteinführung in Deutschland. Um dieser Entwicklung entgegenzuwirken, müssen Hersteller mehr Daten zu langfristigen Outcomes der Arzneimitteltherapie generieren und diese in den Prozess einbringen. Dies ist jedoch nur möglich, wenn der AMNOG-Prozess entsprechend angepasst wird.

Rotaviren (RV) sind die Hauptursache für Morbidität und Mortalität akuter dehydrierender Gastroenteritiden (AGE) bei Säuglingen und Kleinkindern weltweit. Auch in Deutschland sind Rotaviren die häufigsten Erreger akuter Gastroenteritiden im Kindesalter. Im Jahr 2006 wurden in Deutschland zwei Impfstoffe gegen Rotaviren zur Anwendung bei Säuglingen zugelassen. Ziel der Untersuchung ist die Ermittlung der Krankheitslast durch RV-AGE bei Kindern in den ersten Lebensjahren in Deutschland und ein Vergleich offi-zieller Statistiken mit Hochrechnungen deutscher epidemiologischer Daten. Nach dem Infektionsschutzgesetz (IfSG) wurden zwischen 2001 und 2004 pro Jahr insgesamt 36.281 bzw. 37.932 Rotavirusinfektionen bei Kindern unter 4 bzw. 5 Jahren in Deutschland gemeldet (Inzidenz: 1,2% bzw. 1%). Epidemiologische Studien in Deutschland liefern demgegenüber jedoch Zahlen von 117.985 Erkrankungen bei Kindern unter 4 Jahren (Inzidenz: 4%). Nur in den neuen Bundesländern erreichten die Meldungen nach dem IfSG den epidemiologischen Studien vergleichbare Daten. Die Krankenhausstatistik der Jahre 2001-2004 weist im Schnitt 12.716 Krankenhausfälle pro Jahr bei Kindern unter 5 Jahren auf, die spezifisch als Rotavirusinfektionen klassifiziert wurden. Dies sind 22% aller Gastroenteritiden, wobei bei über 75% der in der Krankenhausstatistik ausgewiesenen Gastroenteritiden der Erreger nicht bezeichnet ist. Epidemiologische Studien weisen Anteile der Rotaviren an den hospitalisierten Gastroenteritiden von durchschnittlich 53% aus, so dass von 30.500 hospitalisierten RV-AGE bei Kindern in den erst 5 Lebensjahren ausgegangen werden kann. Die Todesursachenstatistik weist durchschnittlich weniger als einen auf Rotaviren zurückzuführenden Todesfall pro Jahr aus. Auf der Basis von Statistiken wie epidemiologischen Studien lässt sich die Krankheitslast durch Rotaviren nur an-näherungsweise schätzen. Die gemeldeten Fälle unterschätzen das Ausmaß der Erkrankungen. Auch die Zahlen der Krankenhausstatistik stellen nur eine Untergrenze der wirklichen Fallzahl dar. Ungeachtet der Unsicherheiten über die exakte Zahl Erkrankter ist bei Kindern in Deutschland die Krankheitslast durch Rotaviren hoch, was die Empfehlung der DAKJ für eine generelle Impfung von Säuglingen unterstützt.

Hintergrund und Fragestellung: Bisphosphonate sind eine effektive Therapie der Osteoporose. Unverträglichkeiten, insbesondere gastrointestinale Nebenwirkungen, sind häufig Ursache von Therapieabbrüchen. Ziel der Untersuchung ist, Unterschiede der Adhärenz (Akzeptanz, Persistenz/Therapieabbruch, Compliance) zwischen täglicher (ALD-D) und wöchentlicher (ALD-W) Einnahmefrequenz bei dem Bisphosphonat Alendronat zu untersuchen. Patienten und Methoden: Die Analyse beruht auf Verschreibungsdaten zweier Zufallsstichproben von jeweils 144 Patientinnen ab einem Alter von 45 Jahren mit täglicher bzw. wöchentlicher Einnahmefrequenz über einen Zeitraum von 12 Monaten ab Initiierung der Therapie. Ein Therapieabbruch war definiert als das Aufbrauchen der letzten Verschreibung. Akzeptanz wurde am Anteil der Patientinnen ohne Therapieabbruch nach der ersten Verschreibung gemessen. Compliance wurde am MPR (Medication possession ratio = prozentualer Anteil der Tage im Jahr, an denen Medikation vorliegt) gemessen. Therapeutisch relevante Compliance, die zur Reduktion von Frakturrisiken führte, war bei einem MPR >80 % gegeben. Ergebnisse: 31,3 % (ALD-W) vs. 45,8 % (ALD-D) der Patienten brachen die Therapie nach der 1. Verschreibung, 53,5 % (ALD-W) vs. 72,2 % (ALD-D) brachen die Therapie im Verlauf eines Jahres ab. Die Abbrecherrate war unter täglicher Einnahme signifikant höher (p = 0,0035). Die durchschnittliche Dauer bis zum Therapieabbruch inklusive Therapieunterbrechungen betrug 220 Tage (ALD-W) vs. 169 Tage (ALD-D). Die durchschnittliche Compliance aller Patienten betrug 51,7 % (ALD-W) vs. 37,7 % (ALD-D). 30,6 % (ALD-W) vs. 19,2 % (ALD-D) (p = 0,0295) aller Patienten erreichten eine therapeutisch relevante Compliance. Folgerungen: Eine große Zahl von Patienten brach die Therapie mit Bisphosphonaten ab, viele schon nach der ersten Verschreibung. Die Adhärenz wurde durch die Verringerung der Einnahmefrequenz verbessert, blieb aber suboptimal. Es besteht ein Bedarf für Therapien, die zu besserer Therapietreue führen können.