@misc{NitzlRobertHammerschmidt2025, author = {Nitzl, Thomas and Robert, Sebstian and Hammerschmidt, Thomas}, title = {Einfluss der {\"A}nderung der AMNOG-Leitplanken durch das GKV-FinStG auf die Nutzenbewertungen des G-BA}, doi = {10.13140/RG.2.2.23419.84005}, year = {2025}, abstract = {Einleitung Bis 2022 konnten Arzneimittel mit einem durch den G-BA anerkannten Zusatznutzen jeglichen Ausmaßes einen Preis {\"u}ber der zweckm{\"a}ßigen Vergleichstherapie (zVt) erzielen. Mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) wurden diese „Leitplanken" der AMNOG-Preisverhandlungen reformiert. Im Vergleich zu einer patentgesch{\"u}tzten zVt ist ein betr{\"a}chtlicher oder erheblicher Zusatznutzen f{\"u}r einen {\"u}ber der zVt liegenden Preis notwendig; ein geringer oder nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen rechtfertigt keinen h{\"o}heren Preis. Die Studie untersucht den Einfluss des GKV-FinStG auf die H{\"a}ufigkeit von G-BA-Beschl{\"u}ssen mit mindestens betr{\"a}chtlichem Zusatznutzen. Methoden Alle Nutzenbewertungsbeschl{\"u}sse des G-BA zwischen 2020 und 2024 wurden erfasst. Ausgeschlossen wurden alle Beschl{\"u}sse zu Orphan Drugs sowie mit einem nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen. Zu diesen Beschl{\"u}ssen wurden die korrespondieren Beschl{\"u}sse des HAS in Frankreich erfasst. Die Analyse umfasst die {\"U}bereinstimmung der Beschl{\"u}sse des G-BA und des HAS im gesamten Zeitraum sowie vor und nach in Kraft treten des GKV-FinStG gemessen am Anteil {\"u}bereinstimmender Nutzenbewertungen und Cohen's Kappa. Der Einfluss des GKV-FinStG auf die Entscheidungsh{\"a}ufigkeit f{\"u}r mind. betr{\"a}chtlichen Zusatznutzen wurde mit einem Difference-in-Difference-(DiD) Modell untersucht; als Intervention wird das GKV-FinStG interpretiert, das die Periode in den Zeitraum vorher (2020-2022) und nachher (2023-2024) unterteilt. Ergebnisse Es gibt insgesamt 309 Verfahren in beiden L{\"a}ndern, davon 199 bis zum Jahr 2022. Bezogen auf eine Klassifizierung in die Kategorien „mindestens betr{\"a}chtlich" bzw. „nicht mindestens betr{\"a}chtlich" liegt die {\"U}bereinstimmung in der Gesamtperiode bei knapp 84\% mit nur geringen Abweichungen in den beiden Zeitr{\"a}umen. Cohen's Kappa liegt bei 0,50 (95\%-KI: [0,38;0,62]) im gesamten Zeitraum sowie bei 0,52 (95\%-KI: [0,37;0,67]) in 2020-2022 und 0,48(95\%-KI: [0,28;0,68]) in 2023-2024. Der Anteil der Verfahren mit mindestens betr{\"a}chtlichem Zusatznutzen sinkt beim G-BA von 21,2\% auf 14,5\%, w{\"a}hrend er beim HAS von 21,2\% auf 23,6\% steigt. Die DiD-Analyse zeigt einen Unterschied von 0,2\% zwischen G-BA und HAS (p=0,9200), einen Zeittrend von +2,2\% (p=0,3981) und einen signifikanten DiD-Sch{\"a}tzer von -9,74\% (p=0,0277). Zusammenfassung Die Analyse deutet darauf hin, dass die {\"A}nderung der AMNOG-Leitplanken zu einer restriktiveren Bewertungspraxis des G-BA f{\"u}hrte. Im Vergleich zum franz{\"o}sischen HAS werden seit Einf{\"u}hrung des GKV-FinStG signifikant seltener betr{\"a}chtliche oder erhebliche Zusatznutzen bescheinigt.}, language = {de} } @techreport{Hammerschmidt2023, type = {Working Paper}, author = {Hammerschmidt, Thomas}, title = {Einfluss der erfolgreichen Entwicklung von Covid-19-Impfstoffen und -Therapeutika auf die Finanzergebnisse pharmazeutischer Unternehmen}, url = {http://nbn-resolving.de/urn:nbn:de:bvb:861-opus4-22135}, year = {2023}, abstract = {Einleitung: Die Unternehmen BioNTech und Moderna haben mit den Covid-19-Impfstoffen zwischen 2020 und 2021 eine operative Gewinnmarge von 62\% bzw. 72\% erzielt, die somit weit {\"u}ber dem Industriedurchschnitt von ca. 25\% liegt. Aus dieser hohen Gewinnmarge ergibt sich die Frage, welchen Einfluss die erfolgreiche Entwicklung von Covid-19-Arzneimitteln, d.h. Impfstoffen und/oder Therapeutika, auf Ums{\"a}tze, Gewinne und Gewinnmargen innerhalb der pharmazeutischen Industrie insgesamt hat. Methoden: Datenbasis sind die Quartalsberichte der 30 weltweit umsatzst{\"a}rksten pharmazeutischen Unternehmen sowie aller Unternehmen mit Zulassung eines Covid-19-Arzneimittels durch die Zulasssungsbeh{\"o}rden in den USA (FDA) oder in der EU (EMA) zwischen Q1/2018 und Q2/2022. Als operativer Gewinn wird der Umsatz abz{\"u}glich Herstell-, Forschung- und Entwicklungs- (F\&E) sowie Marketing-, Vertriebs- und Verwaltungskosten (MVV) definiert. Die Analyse erfolgte mit einem Difference-in-Difference-Modell mit multiplen Perioden. Die „Interventionsgruppe" ist durch die erfolgreiche Zulassung eines Covid-19-Arzneimittels definiert. BioNTech, Moderna und Novavax wurden aus der Stichprobe ausgeschlossen, da sie wegen fehlender Gewinne vor Einf{\"u}hrung der Impfstoffe die Annahme paralleler Trends nicht erf{\"u}llen k{\"o}nnen. Boehringer-Ingelheim wurde ausgeschlossen, da die Firma die Finanzzahlen nicht geeignet ver{\"o}ffentlicht. Die Finanzzahlen der im Beobachtungszeitraum der aus den Firmen Pfizer und MSD ausgegliederten Tochterunternehmen wurden den Mutterkonzernen zugerechnet. Ergebnisse: Von 27 untersuchten Unternehmen haben 6 Therapeutika, 1 einen Impfstoff und 2 sowohl Therapeutika als auch Impfstoffe entwickelt. Diese Unternehmen geh{\"o}ren bis auf eine Ausnahme zu den umsatzst{\"a}rkeren Unternehmen. Die erfolgreiche Zulassung eines Covid-19-Arzneimittels f{\"u}hrte zu statistisch signifikant h{\"o}heren Ums{\"a}tzen je Quartal (+2,97 Mrd. US-\$) und h{\"o}heren operativen Gewinnen (0,72 Mrd. US-\$). Produktions- und F\&E-Kosten steigen im Gegensatz zu MVV-Kosten bei erfolgreicher Zulassung ebenfalls statistisch signifikant. Die Gewinnmarge f{\"a}llt durch erfolgreiche Covid-19-Zulassungen leicht, aber nicht statistisch signifikant um 2,8\% (p=0,299). Ber{\"u}cksichtigt man die Gruppen der Unternehmen mit erfolgreicher Zulassung eines Impfstoffes bzw. eines Therapeutikum getrennt, {\"a}ndern sich die Ergebnisse strukturell nicht. Schlussfolgerung: Umsatzst{\"a}rkere Pharmaunternehmern waren erfolgreicher, Covid-19-Arzneimittel allein oder in Kooperation zu entwickeln. Wenngleich Ums{\"a}tze und Gewinne in hohem Ausmaß durch die erfolgreiche Entwicklung von Covid-19-Arzneimitteln stiegen, zeigten sich keine {\"u}berproportionalen Gewinnmargen.}, language = {de} } @inproceedings{Hammerschmidt2022, author = {Hammerschmidt, Thomas}, title = {Einfluss der erfolgreichen Entwicklung von Covid-19-Impfstoffen und Therapeutika auf die Finanzergebnisse pharmazeutischer Unternehmen}, series = {15. dgg{\"o} Jahrestagung 2023, Hannover}, booktitle = {15. dgg{\"o} Jahrestagung 2023, Hannover}, year = {2022}, abstract = {Einleitung Die Unternehmen BioNTech und Moderna haben mit den Covid-19-Impfstoffen zwischen 2020 und 2021 eine operative Gewinnmarge von 62\% bzw. 74\% erzielt, die somit weit {\"u}ber dem Industriedurchschnitt von ca. 25\% liegt. Aus dieser hohen Gewinnmarge ergibt sich die Frage, welchen Einfluss die erfolgreiche Entwicklung von Covid-19-Arzneimitteln, d.h. Impfstoffen und/oder Therapeutika, auf Ums{\"a}tze, Gewinne und Gewinnmargen innerhalb der pharmazeutischen Industrie insgesamt hat? Methode Datenbasis sind die Quartalberichte der 30 weltweit umsatzst{\"a}rksten pharmazeutischen Unternehmen sowie aller Unternehmen mit Zulassung eines Covid-19-Arzneimittels durch FDA oder EMA zwischen Q1/2018 und Q2/2022. Als operativer Gewinn wird der Umsatz abz{\"u}glich Herstell-, Forschung- und Entwicklungs- (F\&E), Marketing-, Vertriebs- und Verwaltungskosten (MVV) definiert. Die Analyse erfolgte mit einem Difference-in-Difference-Modell mit multiplen Perioden. Die „Interventionsgruppe" ist durch die erfolgreiche Zulassung eines Covid-19-Arzneimittels definiert. BioNTech, Moderna und Novavax wurden aus der Stichprobe ausgeschlossen, da sie wegen fehlender Gewinne vor Einf{\"u}hrung der Impfstoffe die Annahme paralleler Trends nicht erf{\"u}llen k{\"o}nnen. Boehringer-Ingelheim wurde ausgeschlossen, da die Firma die Finanzzahlen nicht geeignet ver{\"o}ffentlicht. Die Finanzzahlen der im Beobachtungszeitraum aus den Firmen Pfizer und MSD ausgegliederten Unternehmen wurden den Mutterkonzernen zugerechnet. Ergebnisse Von 27 untersuchten Unternehmen haben sechs Therapeutika, eins einen Impfstoff und zwei sowohl Therapeutika als auch Impfstoffe entwickelt. Diese Unternehmen geh{\"o}ren bis auf eine Ausnahme zu den umsatzst{\"a}rkeren Unternehmen. Die erfolgreiche Zulassung eines Covid-19-Arzneimittels f{\"u}hrte zu statistisch signifikant h{\"o}heren Ums{\"a}tzen je Quartal (+2,97 Mrd. US-\$) und h{\"o}heren operativen Gewinnen (0,72 Mrd. US-\$). Produktions- und F\&E-Kosten im Gegensatz zu MVV-Kosten steigen bei erfolgreicher Zulassung ebenfalls statistisch signifikant. Die Gewinnmarge f{\"a}llt durch erfolgreiche Covid-19-Zulassungen leicht, aber nicht statistisch signifikant um 2,8\% (p=0,299). Ber{\"u}cksichtigt man die Gruppen der Unternehmen mit erfolgreicher Zulassung eines Impfstoffes bzw. eines Therapeutikum getrennt, {\"a}ndern sich die Ergebnisse strukturell nicht. Zusammenfassung Umsatzst{\"a}rkere Pharmaunternehmern waren erfolgreicher, Covid-19-Arzneimittel allein oder in Kooperation zu entwickeln. Wenngleich Ums{\"a}tze und Gewinne in hohem Ausmaß durch die erfolgreiche Entwicklung von Covid-19-Arzneimitteln stiegen, zeigten sich keine {\"u}berproportionalen Gewinnmargen.}, language = {de} } @incollection{Hammerschmidt2021, author = {Hammerschmidt, Thomas}, title = {Grundlagen der Arzneimittelversorgung im Gesundheitswesen}, series = {Gesundheitswissenschaften. Springer Reference Pflege - Therapie - Gesundheit}, booktitle = {Gesundheitswissenschaften. Springer Reference Pflege - Therapie - Gesundheit}, publisher = {Springer}, address = {Berlin, Heidelberg}, publisher = {Technische Hochschule Rosenheim}, pages = {1 -- 11}, year = {2021}, abstract = {Arzneimittel geh{\"o}ren zu den unentbehrlichen S{\"a}ulen der Medizin. Die Entwicklung neuer Arzneimittel ist ein komplexer, langwieriger, risikoreicher und teurer Prozess. Arzneimittel unterliegen der Zulassungspflicht und der Sicherheits{\"u}berwachung durch Zulassungsbeh{\"o}rden, die die Qualit{\"a}t, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit der Arzneimittel sicherstellen. Die Abgabe von Arzneimitteln an Verbraucher erfolgt mit leistungsstarker und komplexer Logistik in Deutschland {\"u}ber Vor-Ort- und Versandapotheken. Der Apothekenmarkt ist gepr{\"a}gt durch inhabergef{\"u}hrte Apotheken mit beschr{\"a}nkten M{\"o}glichkeiten, Apothekenfilialen zu er{\"o}ffnen. Versicherte haben in Deutschland einen sehr breiten Zugang zu Arzneimitteln, d. h. die Kosten{\"u}bernahme durch die GKV nach dem Sachleistungsprinzip kennt weniger Einschr{\"a}nkungen als in anderen Staaten. Um die Arzneimittelausgabenentwicklung zu kontrollieren, existiert ein umfassendes Instrumentarium an Mechanismen zur Mengen- und Preissteuerung, darunter Erstattungs- und Festbetr{\"a}ge, gesetzlich festgelegte Rabatte sowie vertragliche Rabatte im Rahmen von Ausschreibungen.}, subject = {Arzneimittel}, language = {de} } @article{RiederHammerschmidt2018, author = {Rieder, Veronika and Hammerschmidt, Thomas}, title = {Analyse erneuter AMNOG-Nutzenbewertungen von Arzneimitteln im gleichen Anwendungsgebiet}, series = {Gesundheitswesen}, journal = {Gesundheitswesen}, number = {8-9}, edition = {80}, pages = {e44 -- e53}, year = {2018}, abstract = {Zielsetzung Seit 2011 werden in Deutschland neuartige Arzneimittel zum Zeitpunkt der Markteinf{\"u}hrung einer fr{\"u}hen Nutzenbewertung (FNB) mit anschließender Preisverhandlung unterzogen (AMNOG). Zu diesem Zeitpunkt ist die Evidenz zum Nutzen des Arzneimittels limitiert. Eine erneute Nutzenbewertung (ENB) im gleichen Anwendungsgebiet auf Basis neuerer Evidenz ist allerdings nicht regelhaft, sondern nur in Einzelf{\"a}llen vorgesehen. Ziel ist, die Ergebnisse von ENB im gleichen Anwendungsgebiet zu untersuchen. Methodik Analyse s{\"a}mtlicher Verfahren mit abgeschlossener ENB in den Jahren 2011-2016. Ergebnisse Unter den 228 Nutzenbewertungsverfahren sind 52 zu 26 Arzneimitteln mit FNB und ENB im gleichen Anwendungsgebiet. {\"U}berproportional viele ENB wurden bei Onkologika und Antidiabetika durchgef{\"u}hrt. Bei 15 Arzneimitteln mit nachgewiesenem Zusatznutzen hatte der G-BA den FNB-Beschluss befristet wegen unzureichender Datenlage zur Markteinf{\"u}hrung, teils begr{\"u}ndet durch bedingte Zulassungen. Die ENB fand nach 2,6 Jahren statt. Sie f{\"u}hrte in 4 F{\"a}llen zu einer h{\"o}heren und in 5 F{\"a}llen zu einer niedrigeren Nutzenbewertung. F{\"u}r 7 Arzneimittel ohne Zusatznutzen beantragten die Hersteller eine ENB auf Basis neuer Evidenz nach ca. 1,7 Jahren. Drei dieser Arzneimittel konnten in der ENB einen Zusatznutzen nachweisen. 4 Orphan Drugs wurden gem{\"a}ß gesetzlicher Vorgabe erneut bewertet, nachdem sie die Jahresumsatzschwelle von 50 Mio. € {\"u}berschritten. Bei einem Orphan Drug kam es zu einer besseren, bei 2 zu einer schlechteren Nutzenbewertung. Die durchschnittliche Verbesserung betr{\"a}gt 1,5 Punkte auf einer Bewertungsskala von -3 (Beleg f{\"u}r geringeren Zusatznutzen) bis 9 (Beleg f{\"u}r erheblichen Zusatznutzen) und ist begr{\"u}ndet durch neue Datenschnitte und Studien. Die Verschlechterung betr{\"a}gt durchschnittlich -1,4 Punkte. Es zeigt sich eine signifikante Korrelation der Ver{\"a}nderung der Nutzenbewertung mit der Ver{\"a}nderung des verhandelten Preises. Schlussfolgerungen Die ENB auf Basis einer breiteren Evidenzgrundlage f{\"u}hrt nicht zu einer wesentlichen {\"A}nderung der Nutzenbewertung und kann die Aussagesicherheit auch nur geringf{\"u}gig erh{\"o}hen. Eine generelle ENB erscheint daher vor dem Hintergrund des administrativen Aufwands nicht gerechtfertigt. Das selektive Verfahren, erneute Nutzenbewertungen durchzuf{\"u}hren, ist hinreichend f{\"u}r Adjustierungen der Nutzenbewertung, wenn die Datenlage zur Markteinf{\"u}hrung unzureichend erscheint.}, language = {de} }