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    <publishedYear>2022</publishedYear>
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    <completedDate>2022-02-24</completedDate>
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    <thesisDateAccepted>2022-01-06</thesisDateAccepted>
    <title language="deu">Chancen und Risiken einer CRISPR/Cas9 basierten Gentherapie an Duchenne Muskel Dystrophie und Zystischer Fibrose</title>
    <abstract language="deu">Hintergrund: Seit 2013 gewinnt das autonome Immunsystem der Bakterien CRISPR/Cas9 an Bedeutung für die Humanmedizin. Das System kann einen präzisen Schnitt in der DNA verursachen, gegebenenfalls neue Gene einsetzen. Mit CRISPR/Cas9 könnten krankheitsverursachende Gene potenziell ausgeschaltet und eine phänotypische Verbesserung oder Heilung ermöglicht werden. Jedoch gibt es noch Herausforderungen, welche die Behandlungsmöglichkeiten in der konventionellen Humanmedizin limitieren. Ziel der Arbeit: Ziel dieser Arbeit ist eine Abhandlung über die Chancen, Risiken und Herausforderungen der Genschere CRISPR/Cas9 in der Humanmedizin an genetisch bedingten Erkrankungen am Beispiel von Duchenne Muskel Dystrophie und Zystischer Fibrose.&#13;
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Ergebnisse: CRISPR/Cas9 kann an CF humanisierten Säugetiermodellen, sowie IPS Stammzellen eine Korrektur der F508 Deletion im CFTR Gen verursachen. Die Forskolin Schwellung ist nach Behandlung mit CRIPSR/Cas9 im Säugetiermodell wiederhergestellt. Es trat ein Off-Target Effekt auf. Gleichwohl konnte eine Behandlung mit CRISPR/Cas9 am humanisierten Säugetiermodell für DMD die Dystrophin-Expression wiederherstellen. Muskelkraft in Skelett- und Herzmuskulatur hat sich signifikant verbessert. Es kam zu On-Target Effekten und Immunreaktionen. &#13;
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Fazit: CRISPR/Cas9 hat das Potenzial genetische Mutationen zu korrigieren und die Gen-Expression zu retten. Weitere Studien müssen unternommen werden, um das Risiko von Off-Target Effekten zu minimieren, Langzeitwirkungen zu beobachten und Drug Delivery zu optimieren.</abstract>
    <identifier type="urn">urn:nbn:de:hbz:1383-opus4-12940</identifier>
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    <licence>Bestimmungen des deutschen Urheberrechts</licence>
    <author>Priscilla Wujec</author>
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      <value>CRISPR/Cas9</value>
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      <value>Gentherapie</value>
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    <collection role="ddc" number="50">Naturwissenschaften</collection>
    <collection role="institutes" number="">Fakultät Life Sciences</collection>
    <thesisPublisher>Hochschule Rhein-Waal</thesisPublisher>
    <thesisGrantor>Hochschule Rhein-Waal</thesisGrantor>
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